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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问·中外对话 | 世界杯，国足尚能“返”否？我们和米卢聊了聊******
博拉·米卢蒂诺维奇，中国人习惯叫他“米卢”。2001年，时任国足主教练的他帮助中国足球首次成功杀入世界杯。他还曾任墨西哥、哥斯达黎加、美国、尼日利亚等国家队主帅，是世界足球史上唯一一位连续四届率领不同国家队进入世界杯16强的“神奇教练”。
宿茂臻，前国脚，曾征战2002年韩日世界杯。场上司职前锋的他，在国内足球顶级联赛曾斩获金靴奖和金球奖；退役后，他执教过中国国青、青岛海牛等队，还以中国国奥队助理教练身份参加了北京奥运会。
视频：【东西问·中外对话】米卢说敢接手现在的国足来源：中国新闻网
中国足球如何再次冲出亚洲、走向世界？又该如何整饬积弊、蓄力未来？中新社“东西问·中外对话”近日邀请米卢和宿茂臻展开对话。
在米卢看来，中国足球要乐观向前看，同时用长远规划指导青训，系统性做好人才培养工作。在国家队选帅方面，要注重选取有经验、与中国球迷有共情的教练。
身为足球从业者的宿茂臻认为，目前中国足球青训工作走在正确道路上，但付出的努力远远不够，需要更多的青少年比赛。在球员选材方面，他呼吁避免短期功利主义，多挑选有天赋、更有培养价值的苗子。
视频：【东西问·中外对话】宿茂臻：中国足球所作的努力还不够来源：中国新闻网
以下为对话摘编：
中新社记者：对于韩日世界杯，印象最深刻的是什么？
米卢：世预赛最后一场对阵阿曼队的情形让我印象深刻，我为中国人民感到非常高兴。看到宿茂臻，我就想起他在亚洲杯对阵韩国时那个进球，非常漂亮。
宿茂臻：正如米卢所说，让我印象最深的是与阿曼比赛结束的一刻，我们确定冲出亚洲、走向世界，整个体育场沸腾了。我们球队也非常高兴，把米卢高高地抛起来。
2001年，在沈阳五里河体育场，中国男足1比0击败阿曼队提前出线，打进韩日世界杯。中新社记者：如果时光倒流20年，有什么想弥补的遗憾？
米卢：我没有任何遗憾，球员们都尽了最大努力。比赛有输有赢，更重要的是球员们竭尽全力拼搏，知道自己该做什么，带着智慧去踢球。我们有很多美好的回忆，这很棒。
宿茂臻：能够参加世界杯，就是球员最大的荣誉，我感到非常自豪。如果我们当时能够赢得一场球，就会更加完美。
中新社记者：二十年来中国足球变化很大，怎么看外界“中国球员一代不如一代”的说法？
米卢：我只能评价自己带过的队伍。我有非常出色的团队，他们有很好的态度和奋斗精神，尽一切努力去赢得比赛。我很高兴能执教这批球员，并且得到大家的支持。
视频：【东西问·中外对话】米卢回应中国球员“一代不如一代”来源：中国新闻网
宿茂臻：我们的青训在正确的路上前进，但努力还远不够，越南、泰国、马来西亚等以前亚洲二、三流水平的国家队都在崛起，我们还需继续努力。
中新社记者：如何看待青训对中国足球的意义？又存在哪些问题？
米卢：我前不久去过一所位于青岛的足球学校，看到很多踢球的孩子，出乎意料地好，让我印象非常深。青训一定要有系统性，用长远规划指导怎么做；教练也很重要，他们要知道如何教孩子，这些需要青训大纲来引领。
宿茂臻：问题首先是选材。我认为要更偏向挑选有技术、速度和战术意识的孩子，而不仅是挑选人高马大但阅读比赛能力差的球员。我们不应为短期成绩选人，而要多挑选有天赋、在未来更有培养价值的球员。另外，我们必须有更多青少年比赛，球员只有在比赛中才能获得提高。
我们看到大量青少年足球教练不是职业足球或专业出身，这影响了教练员的质量。优秀青少年足球教练除了有经验，还要有耐心，喜欢和孩子在一起，懂得如何与孩子们相处，了解如何鼓励和教育他们，然后才是技战术层面对孩子们的指导。青少年足球教练需要具备的素养很多，有些素养甚至成年队教练都不具备。
资料图。张浪 摄中新社记者：国字号梯队此前在面对泰国、马来西亚等以往不那么强的亚洲球队时也愈发吃力，怎么看待这个现象？
米卢：我认为需要一双发现的眼睛，去挖掘好的球员。比如我昨天教了两个小男孩踢球，他们大概12、13岁的样子，踢得非常糟糕。你需要有一双慧眼，看出谁踢得好、谁踢得不好。
宿茂臻：我执教国青队是2009年左右，那时候我们和越南、马来西亚等队交手过，他们会形成威胁，但不像现在这么明显。还是我们中国足球的进步不够大，青训出现了问题，所以我们必须要坚持花大力气培养优秀年轻人。
中新社记者：2026年世预赛亚洲区共有8.5个出线名额，中国足球的机会变大了吗？
米卢：世界杯有多少支参赛球队不重要。我们那届中国队在世预赛以小组第一名出线，是表现最好的一届。现在我们应该积极做好准备，不要想我们的对手，而是去培养年轻球员。此外，还要踢很多重要的比赛，只要有了这些经验，加上努力训练，我相信中国队会挺进下一届美加墨世界杯的。
视频：【东西问·中外对话】米卢说国足会挺进下届世界杯来源：中国新闻网
宿茂臻：我们的机会很大，但竞争也越来越大。不说日本、韩国、伊朗这样的亚洲传统强队，像泰国、越南，以及西亚的约旦、叙利亚等，也有更多机会。
中新社记者：米卢认为现阶段担任国足主帅需要哪些特质？洋帅还是土帅更适合？如果有机会再次执教中国队，还敢接手吗？
米卢：这很简单，要有远见和经验，要充分了解球员，也需要很努力。他需要享受其中，乐在其中。我不觉得教练的国籍很重要，年龄也不重要，唯一重要的是经验，要懂得如何去比赛，还要和中国球迷有共情，我当时在这方面就不是很难。
这(接手)没问题，没什么压力。如果保持乐观，一切都会好起来。我喜欢专注于未来，下一步怎么做更重要，已经发生的事情无法被改变了。所以现在需要思考怎样才能打进世界杯，这太令人兴奋了。
中新社记者：如今外界看待中国足球从业者的眼光非常严格，如果回到球员和教练的身份，二位如何面对这种情况？
米卢：我觉得现在球迷的批评已经柔和一些了。我记得球队踢得不好时，球迷们喊着“米卢下课”。但重要的是，要有信心，要相信你的球员，把该做的事情做好。
宿茂臻：现在外界对足球从业人员可能有些苛刻，有时缺乏一些尊重。但我能理解。因为现在中国足球成绩不好，所以我们从业人员需要更多地踏下心来，去钻研和努力学习，提高中国足球水平。
中新社记者：预测中国足球何时能够再次打进世界杯？
米卢：中国足球下次参加世界杯就是美加墨世界杯。
宿茂臻：我和米卢一样，我们都希望下一届世界杯中国队能够出线。
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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